(Adnkronos) – “Oggi abbiamo bisogno di terapie personalizzate. La ricerca fondamentale ci sta rivelando i meccanismi non solo delle malattie monofattoriali e genetiche, ma anche di quelle complesse, come i tumori e le malattie infiammatorie. Esistono ormai tanti versanti patologici distinti, e per ciascuno servono farmaci diversi. I farmaci disegnati per interagire con un sito attivo specifico offrono una gamma limitata. Invece, l’Rna e la terapia genica aprono prospettive completamente nuove”. Così Rosario Rizzuto, presidente del Centro nazionale per lo Sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a Rna, intervenendo, oggi a Roma, al convegno ‘Health Innovation Show 2025’, dedicato alle sfide e le potenzialità del sistema italiano della ricerca clinica.
“L’Rna non è solo il vaccino anti-Covid – spiega Rizzuto – Gli Rna non codificanti, in particolare, sono molecole in grado di modulare l’espressione genica. Possiamo utilizzarli per colpire in modo mirato qualsiasi bersaglio terapeutico: un canale ionico, una proteina strutturale, un enzima. Esisterà un Rna in grado di indirizzare l’intervento su ognuno di questi”. A portare a vanti questa ricerca è proprio il Centro nazionale che, grazie agli investimenti del Pnrr, “è una vera e propria aggregazione di eccellenze, che coinvolge ricercatori affermati e giovani da 24 università, il Cnr, e 24 enti privati di ricerca, sia profit che no-profit. Probabilmente – osserva Rizzuto – è la più grande aggregazione di ricerca mai realizzata in questo ambito in Italia, con una finalità ben precisa. Si tratta di una piattaforma potentissima, ma che ha bisogno di innovazione continua”.
Un grande salto in avanti è stato fatto. “Un tempo l’Rna era considerato tossico – continua il presidente del centro – Se somministrato ‘nudo’, generava fortissime reazioni infiammatorie. Oggi, grazie a modifiche chimiche, possiamo produrre Rna stabili e sicuri per l’organismo. La sfida attuale è capire non solo quali Rna ci servono, ma anche come mandarli al fegato, alla tiroide, al sistema nervoso, o al tumore, rendendoli dei veri farmaci mirati”. In questo contesto, “un aspetto fondamentale è la connessione tra ricerca e industria. In passato, questi rapporti erano episodici. Oggi, con i centri nazionali, l’industria non interagisce più con singoli ricercatori, ma con un sistema strutturato. Se c’è l’obiettivo di sviluppare farmaci per il tumore al polmone, esistono centri specializzati, capaci di comunicare e collaborare in modo efficace. Attualmente siamo già molto efficaci nel raggiungere il fegato, che naturalmente filtra molecole dal sangue. Ma vogliamo e dobbiamo raggiungere anche altri organi, in modo selettivo e controllato. Questo richiede strumenti e vettori sempre più sofisticati, che – conclude – stiamo sviluppando”.
