(Adnkronos) – “Le attività promosse dal Centro nazionale per lo sviluppo delle terapie geniche e dei farmaci a Rna hanno un respiro ampio e strategico. L’iniziativa, voluta dal governo Draghi e dal ministero dell’Università e della Ricerca, ha permesso di costruire una sinergia virtuosa tra istituzioni accademiche, centri di ricerca e partner industriali, che hanno deciso di investire in un settore di frontiera: quello delle terapie basate sull’Rna, delle terapie geniche per malattie ereditarie, e delle cellule Car-T per il trattamento di tumori e malattie autoimmuni”. Lo ha detto Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Terapie Cellulari e Geniche dell’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, intervenendo oggi al congresso del Centro nazionale per lo sviluppo delle terapie geniche e dei farmaci a Rna di Padova, in corso all’Università Federico II di Napoli. 

“Abbiamo già raggiunto traguardi significativi – ha sottolineato Locatelli – Per la prima volta, non solo in Italia ma in Europa, è in corso un trial clinico per pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta che sta dando risultati straordinari. I dati iniziali, pubblicati su ‘Nature Medicine’, testimoniano un impatto clinico concreto. Analogamente, nell’ambito dei tumori solidi pediatrici, presso l’Ospedale Bambino Gesù abbiamo osservato regressioni complete e durature in una quota significativa di pazienti colpiti da neuroblastoma, il tumore extracranico più frequente in età pediatrica”. 

Locatelli ha poi annunciato l’imminente apertura di un nuovo trial clinico sull’impiego delle Car-T nelle malattie autoimmuni, grazie alla collaborazione con i colleghi del Telethon e dell’Istituto San Raffaele. “Stiamo per avviare un protocollo di terapia genica anche per la talassemia, una patologia fortemente diffusa in Italia, che rappresenta una sfida sanitaria e sociale”.